在市場上，小品種藥(短缺藥)是部分患者急需的救命藥，但由于利潤低、成本高、市場需求小等因素，供應(yīng)不穩(wěn)定，有時(shí)甚至出現(xiàn)斷貨。一旦出現(xiàn)短缺，不少患者或被迫購買高價(jià)進(jìn)口藥，或面臨無藥可用的境地。

小品種藥關(guān)乎民生，如何保障這些臨床必需的小品種藥供應(yīng)穩(wěn)定?國家相關(guān)部門出臺對策。

近年來，國家工信部會同有關(guān)部門，持續(xù)指導(dǎo)企業(yè)建設(shè)小品種藥(短缺藥)生產(chǎn)基地，深入開展醫(yī)藥行業(yè)供給側(cè)結(jié)構(gòu)性改革。

一場保障小品種藥穩(wěn)定供應(yīng)戰(zhàn)，就此打響。

小品種藥保供一直都是世界性難題

小品種藥短缺問題由來已久。

2013年7月，甲亢特效藥甲巰咪唑片出現(xiàn)“藥荒”問題，有的地區(qū)甚至“一盒難求”;2017年初，可治療“肝豆?fàn)詈俗冃?rdquo;這一罕見疾病的藥物“青霉胺片”在全國范圍內(nèi)出現(xiàn)大面積斷貨停產(chǎn);2019年年中，部分心血管疾病患者的“救命藥”國產(chǎn)硝酸甘油一度在國內(nèi)多地?cái)嘭?hellip;…

“小品種藥短缺現(xiàn)象的成因十分復(fù)雜。”上海醫(yī)藥副總裁、上藥信誼董事長顧浩亮表示，除了原料短缺的核心問題外，還涉及工藝因素、環(huán)保因素、市場因素、成本因素等多個(gè)方面，因此小品種藥的保供一直都是世界性難題。

小品種藥短缺時(shí)有發(fā)生，“救火式”應(yīng)急只能解一時(shí)之困，建立保障藥品供應(yīng)的長效機(jī)制才是長遠(yuǎn)之計(jì)。

2017年6月，原國家衛(wèi)生計(jì)生委、工信部等9部門印發(fā)《關(guān)于改革完善短缺藥品供應(yīng)保障機(jī)制的實(shí)施意見》，提出完善短缺藥品監(jiān)測預(yù)警和清單管理制度，建立短缺藥品供應(yīng)保障分級聯(lián)動(dòng)應(yīng)對機(jī)制，實(shí)行短缺藥品供應(yīng)保障分類精準(zhǔn)施策。

2018年2月，針對小品種藥市場用量小、企業(yè)生產(chǎn)動(dòng)力不足等實(shí)際情況，工信部會同有關(guān)部門印發(fā)《關(guān)于組織開展小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)的通知》(以下簡稱《通知》)，共同組織開展小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)。

2019年，兩批小品種藥集中生產(chǎn)基地單位名單發(fā)布，認(rèn)定共6家企業(yè)分別牽頭組建聯(lián)合體。通過協(xié)調(diào)解決小品種藥文號轉(zhuǎn)移、委托生產(chǎn)、集中采購、供需對接等問題，支持企業(yè)集中產(chǎn)業(yè)鏈上下游優(yōu)質(zhì)資源，推動(dòng)落實(shí)集中生產(chǎn)基地建設(shè)目標(biāo)任務(wù)。

2020年底，中國實(shí)現(xiàn)了100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)，小品種藥供應(yīng)保障能力日益增強(qiáng)。

構(gòu)建小品種藥長效保供的閉環(huán)管理體系

百種小品種藥集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)，是如何做到的?

《通知》明確，建設(shè)小品種藥集中生產(chǎn)基地的企業(yè)應(yīng)是醫(yī)藥工業(yè)百強(qiáng)企業(yè)，擁有20種以上小品種藥生產(chǎn)文號和原料藥配套生產(chǎn)能力，符合在產(chǎn)藥品(疫苗)劑型全、質(zhì)量控制能力強(qiáng)、配送網(wǎng)絡(luò)覆蓋廣等要求，能夠履行穩(wěn)定生產(chǎn)和保障供應(yīng)的責(zé)任義務(wù)。

經(jīng)過考察評估，2018年7月，在工信部、衛(wèi)健委等部門的指導(dǎo)支持下，上海醫(yī)藥集團(tuán)股份有限公司聯(lián)合國內(nèi)24家重點(diǎn)醫(yī)藥企業(yè)成立全國首家藥品供應(yīng)保障聯(lián)合體(以下簡稱“藥聯(lián)體”)，2019年有兩家企業(yè)新加入藥聯(lián)體，保供隊(duì)伍進(jìn)一步壯大。

藥聯(lián)體以責(zé)任書形式，明確成員單位需定期報(bào)送保障品種生產(chǎn)計(jì)劃、庫存及市場供應(yīng)等情況，著力搭建短缺藥信息采集平臺，實(shí)施藥品停產(chǎn)報(bào)告制度，逐步建立藥品研制、生產(chǎn)、儲備、供應(yīng)(經(jīng)營)全過程的有效管控和預(yù)警機(jī)制，構(gòu)建小品種藥(短缺藥)長效保供的閉環(huán)管理體系。

“作為國家首批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地，我們承諾的保供品種有32個(gè)。”顧浩亮表示，當(dāng)前上藥集團(tuán)已投資2億元，開展小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)，通過產(chǎn)業(yè)投資擴(kuò)大了產(chǎn)能，形成了小品種藥規(guī)?；a(chǎn)，為全國短缺藥及國家基本藥物的供應(yīng)提供基礎(chǔ)保障。

“要解決小品種藥(短缺藥)的供應(yīng)問題，核心是要解決原料藥和其他原材料的配套供應(yīng)問題。”顧浩亮表示，藥聯(lián)體成員單位覆蓋貿(mào)易、原料、輔料、包材、制劑、研發(fā)等產(chǎn)業(yè)鏈上下游生產(chǎn)企業(yè)，所有成員單位達(dá)成共識，構(gòu)建長期、穩(wěn)定的藥品供應(yīng)保障體系，促進(jìn)原料制劑產(chǎn)業(yè)鏈一體化。

從“救火式”應(yīng)急邁向常態(tài)化保障

短缺藥中不乏一些罕見病藥物。在中國，盡管罕見病發(fā)病率低，但由于人口基數(shù)大，患者群體超過2000萬人，不少罕見病患者面臨用藥難困境。

2018年，國家五部委聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，共納入121種罕見病。

“上海醫(yī)藥是國內(nèi)擁有罕見病藥品批文最多的企業(yè)，目前現(xiàn)有產(chǎn)品中，被用于治療罕見病的共有17個(gè)品種，涉及18個(gè)適應(yīng)癥。自2019年下半年推進(jìn)罕見病業(yè)務(wù)平臺以來，目前已恢復(fù)了維A酸片等4個(gè)產(chǎn)品的生產(chǎn)。”顧浩亮說，目前上海醫(yī)藥也將罕見病藥物作為企業(yè)四大創(chuàng)新發(fā)展板塊之一，確保供應(yīng)。

“短缺藥的供應(yīng)保障是重大民生問題，也是藥品生產(chǎn)企業(yè)履行社會責(zé)任的體現(xiàn)。”顧浩亮表示，他們從患者用藥需求出發(fā)，提升生產(chǎn)供應(yīng)量，同時(shí)與國家衛(wèi)健委商議藥品價(jià)格，以減輕患者治療負(fù)擔(dān)，確保短缺藥不再短缺。

“我們也要求藥聯(lián)體各成員單位不以量小而不為，不以利小而不為。因?yàn)閷τ谒幤飞a(chǎn)企業(yè)來說，承擔(dān)社會責(zé)任也能保障企業(yè)的長遠(yuǎn)發(fā)展。”顧浩亮說，6家重點(diǎn)企業(yè)開展集中生產(chǎn)基地建設(shè)是實(shí)現(xiàn)短缺藥供應(yīng)“未雨綢繆”最直接、準(zhǔn)確、有效的方式，從而保障短缺藥品供應(yīng)從“救火式”邁向常態(tài)化、系統(tǒng)化。

“我們已經(jīng)將小品種藥保障工作提升為企業(yè)重要的發(fā)展戰(zhàn)略之一。”顧浩亮呼吁更多企業(yè)加入到藥聯(lián)體中來，通過這一平臺加強(qiáng)與政府間的溝通，促成市場化的保供機(jī)制，同時(shí)豐富保供產(chǎn)品范圍，進(jìn)一步加強(qiáng)短缺藥研發(fā)，探索短缺藥、罕見病用藥國家醫(yī)保和商保政策的結(jié)合機(jī)制，讓更多的老百姓吃上放心藥、低價(jià)藥，努力爭取讓中國2000萬罕見病患者有藥可醫(yī)。

關(guān)鍵詞： 小品種藥需求 罕見病患者